Interpelacja w sprawie wprowadzenia do listy leków refundowanych preparatu Werileg dla pacjentów zmagających się z zespołem von Hippel-Lindau (VHL)

Szanowna Pani Minister,

zwróciła się do mnie grupa pacjentów zmagających się z zespołem von Hippel-Lindau (VHL). Jest to jest rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba polegająca na występowaniu guzów w określonych miejscach w organizmie, które muszą być usuwane operacyjnie, co jest związane z dużym ryzykiem utraty zdrowia, np. niewydolnością nerek, utratą wzroku, kalectwem, a nawet śmiercią.

Z zespołem von Hippel-Lindau obecnie walczy się jedynie przez przeprowadzanie operacji chirurgicznych. Jednak każda kolejna operacja niesie coraz większe ryzyko. Skutkiem tego pacjenci, osoby młode, stają się kalekami. Grupa osób, która zwróciła się do mnie, poinformowała mnie, że istnieje lek o nazwie Welireg zawierający substancję czynną belzutifan, który minimalizuje ryzyko występowania guzów. Jednak kuracja nim to koszt około 80 tysięcy złotych miesięcznie, na co nikogo nie jest stać. Dodatkowo w przypadku tej choroby kluczowe znaczenie ma czas i szybki dostęp do leku.

W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:

1. Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi obecnie analizę dotyczącą możliwości objęcia refundacją leku w leczeniu pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau?
2. Jakie działania są obecnie podejmowane w celu poprawy dostępu pacjentów z chorobami rzadkimi do leków ratujących życie i zdrowie?

Z poważaniem