Interpelacja #15043 - Interpelacja w sprawie wsparcia rozwoju krajowych, akademickich terapii CAR-T oraz stworzenia pierwszej polskiej terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego

Interpelacja w sprawie wsparcia rozwoju krajowych, akademickich terapii CAR-T oraz stworzenia pierwszej polskiej terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego Zwracam się z prośbą o zapoznanie się z informacją i prośbą dotyczącą jednego z najbardziej przełomowych i pilnych zagadnień w polskiej ochronie zdrowia – rozwoju terapii CAR-T oraz realnej szansy stworzenia pierwszej polskiej akademickiej terapii CAR-T dla szpiczaka plazmocytowego. Terapia CAR-T polega na pobraniu limfocytów T od pacjenta, ich genetycznej modyfikacji, namnożeniu i ponownym podaniu choremu. Modyfikacja ta wyposaża limfocyty w specjalnie zaprojektowany receptor CAR ( Chimeric Antigen Receptor ), który umożliwia im precyzyjne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych. Jest to terapia jednorazowa, która u pacjentów z nawrotowym lub opornym nowotworem może prowadzić do głębokich i długotrwałych remisji, często niemożliwych do uzyskania innymi metodami. Jej przygotowanie wymaga zaprojektowania konstruktu z odpowiednim receptorem oraz wytworzenia wektora – najczęściej lentiwirusa – który przenosi gen receptora do komórki. Ponieważ w Polsce nie ma jeszcze ośrodka wytwarzającego takie wektory, jednostki planujące produkcję terapii CAR-T muszą nabywać lentiwirusy na zasadach licencyjnych od zagranicznych dostawców. W ostatniej dekadzie terapie CAR-T zrewolucjonizowały leczenie nowotworów krwi. W Polsce są obecnie refundowane w ostrej białaczce limfoblastycznej oraz chłoniakach. Włączenia terapii CAR-T do programów lekowych wymagają jednak również pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym (MM) – o co apelują polscy hematolodzy. Dwie komercyjne terapie CAR-T w tym wskazaniu, niedostępne w Polsce: Carvykti (cilta-cel) oraz Abecma (ide-cel) – wykazują bardzo wysoką skuteczność. W badaniu CARTITUDE-4 (DOI: 10.1056/NEJMoa2303379) 12-miesięczne przeżycie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym wolne od progresji wynosiło 75,9% u pacjentów leczonych cilta-cel w porównaniu z 48,6% w grupie standardowej terapii; odsetek odpowiedzi ogólnej wynosił 84,6%, a remisji całkowitych lub lepszych 73,1% w porównaniu do 21,8% w grupie standard-of-care. Dane rzeczywiste potwierdzają te rezultaty: w niemieckiej kohorcie odsetek odpowiedzi osiągał 94%, a 76% pacjentów było wolnych od progresji (DOI: 10.1182/blood.2025028330). Są to wyniki wyraźnie przewyższające skuteczność terapii obecnie dostępnych dla polskich pacjentów w ramach programów lekowych. CAR-T oprócz świetnych wyników terapii przynosi także wymierne korzyści ekonomiczne – jednorazowe leczenie może zastąpić wiele lat kosztownych terapii wieloliniowych, zmniejszyć liczbę hospitalizacji i umożliwić pacjentom realny powrót do życia zawodowego i społecznego. Co istotne, nawet przy obecnym komercyjnym koszcie preparatu rzędu ok. 1,5 mln PLN terapia ta w dłuższej perspektywie stanowi mniejsze obciążenie dla systemu niż wieloletnie finansowanie ciągłych schematów leczenia. Jednocześnie zapotrzebowanie na CAR-T na świecie wielokrotnie przewyższa możliwości produkcyjne firm komercyjnych. Ośrodki raportują „wąskie gardła” produkcyjne, ograniczoną liczbę slotów, wielotygodniowe opóźnienia oraz konieczność selekcjonowania pacjentów. W licznych analizach (m.in. DOI: 10.3389/fonc.2024.1397613; DOI: 10.1016/j.jtct.2023.01.012; DOI: 10.1016/S2352-3026(22)00226-5; DOI: 10.1158/2159-8290.CD-ND2023-0009) podkreśla się, że refundacja komercyjnych terapii nie rozwiązuje problemu ograniczonej podaży. Raport CAR T Vision ( https://cartvision.com/wp-content/uploads/2025/05/CAR%20T%20Vision%20Report%20Digital%20-%20Latest.pdf ) opracowany przez międzynarodowy komitet ekspertów klinicznych, organizacji pacjentów i ekonomistów zdrowia wskazuje, że w krajach, w których CAR-T jest już dostępne i refundowane, tylko około 2–3 na 10 kwalifikujących się pacjentów rzeczywiście otrzymuje terapię, co oznacza, że ~70-80% chorych, którym na podstawie kryteriów kwalifikacji należałoby zaoferować CAR-T, pozostaje bez dostępu do leczenia. Potwierdzają to dane real-world z programów komercyjnych i ośrodków akademickich, które również pokazują, że 70–80% chorych zakwalifikowanych do terapii traci szansę na leczenie z powodu progresji choroby, zbyt późnego skierowania, ograniczonej przepustowości ośrodków – w tym ośrodków wytwarzających CAR-T – oraz barier organizacyjno-ekonomicznych (DOI: 10.1080/20565623.2025.2483613 ). Sugeruje to, że nawet po wprowadzeniu refundacji CAR-T w szpiczaku plazmocytowym dostępność terapii dla polskich pacjentów w tym schorzeniu nadal będzie niewystarczająca, jeśli nie zostaną równolegle rozwiązane bariery organizacyjne, logistyczne, wytwórcze i finansowe. Co więcej, coraz więcej danych wskazuje, że im wcześniej terapia CAR-T zostanie zastosowana w przebiegu choroby, tym większa jest szansa na uzyskanie głębokich i trwałych odpowiedzi oraz tym większy odsetek chorych w ogóle dociera do infuzji, co dodatkowo wzmacnia argument za sukcesywnym przesuwaniem CAR-T do wcześniejszych linii leczenia i odpowiednim zaplanowaniem mocy wytwórczych oraz przepustowości ośrodków. Akademickie CAR-T oferują wiele przewag niedostępnych w systemie komercyjnych terapii. Przede wszystkim są znacząco tańsze – szacujemy, że koszt ich wytworzenia może być co najmniej czterokrotnie niższy niż w przypadku preparatów komercyjnych. Produkcja odbywa się lokalnie, co skraca czas „vein-to-vein” i uniezależnia od transportu międzynarodowego oraz przydziału slotów. Konstrukty CAR-T mogą być szybko udoskonalane, zgodnie z postępem wiedzy, i dostosowywane do potrzeb klinicznych, czego komercyjne preparaty, jako produkty zamknięte, zazwyczaj nie zapewniają. Mniejsze wytwórnie są bardziej elastyczne i otwarte na potrzeby kliniczne schorzeń rzadkich. Państwa, które stworzyły akademickie platformy CAR-T (np. Hiszpania, Korea Południowa), uzyskały większą dostępność, nisze koszty i stabilny dostęp do terapii dla własnych pacjentów. Właśnie dlatego rozwój krajowej, akademickiej platformy CAR-T jest jedyną realną drogą do zapewnienia stabilnego i przewidywalnego dostępu do tych terapii w Polsce. W Polsce prace nad krajową terapią CAR-T prowadzone są m.in. w Instytucie Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN wraz z Dolnośląskim Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii w ramach projektu „Opracowanie produktu leczniczego opartego o modyfikowane genetycznie limfocyty T dla terapii nawrotowych i opornych postaci szpiczaka plazmocytowego: od produkcji wektora DNA z receptorem CAR po badania I/II fazy” (ABM 2022/ABM/06/00004). Szpiczak plazmocytowy to choroba o klonalnym rozroście plazmocytów, cechująca się licznymi nawrotami, wieloletnim leczeniem i ciężkimi powikłaniami (złamania patologiczne, niewydolność nerek, zaburzenia neurologiczne). Trwałe wyleczenie może przynieść jedynie przeszczep allogenicznych komórek krwiotwórczych lub CAR-T, przy czym pierwsza metoda jest związana z poważnymi powikłaniami. Projekt zakłada stworzenie pełnej terapii CAR-T dla szpiczaka – od projektowania plazmidów, poprzez produkcję lentiwirusów, aż po końcowy produkt komórkowy oparty wyłącznie na polskich konstruktach, a nie na zagranicznych, często azjatyckich licencjach. To realna niezależność technologiczna, ale wymaga otwarcia i walidacji wytwórni spełniających normy GMP oraz przejścia pełnych procedur regulacyjnych dla wytworzonych produktów. Takie podejście pozwala również sprawnie tworzyć terapie dla innych wskazań. Jesteśmy w pełni przygotowani merytorycznie do realizacji całego procesu – potrafimy projektować konstrukty CAR, produkować lentiwirusy i preparaty CAR-T, na razie w warunkach laboratoryjnych, przeprowadzać badania skuteczności i n vitro i in vivo dla otrzymanych preparatów. Jednak dwa kluczowe elementy – finansowanie infrastruktury GMP oraz złożone procedury formalno-regulacyjne wymagają dodatkowego wsparcia i dostosowania rozwiązań systemowych. Na etapie realizacji projektu dokonano reorganizacji zakresu zadań pomiędzy konsorcjantami, w wyniku której w IITD skoncentrowano działania obejmujące pełną platformę wytwarzania CAR-T, zarówno lentiwirusów, jak i gotowych preparatów CAR-T. Zwiększyło to zakres projektu, nastąpił wzrost kosztów infrastruktury GMP i usług technologicznych oraz zaostrzenie wymogów regulacyjnych, co spowodowało powstanie luki finansowej, którą szacujemy na 20–25 mln zł. Aby móc ją pokryć i doprowadzić projekt do pełnej realizacji, konieczne jest uzyskanie dodatkowego wsparcia finansowego. Środki te są niezbędne do pełnego uruchomienia i walidacji wytwórni plazmidów, lentiwirusów i preparatów dla terapii CAR-T. Drugą grupą wyzwań są kwestie formalno-regulacyjne. Terapie CAR-T – jako produkty ATMP – wymagają specyficznych, odrębnych ścieżek nadzoru, które w Polsce dopiero powstają. W krajach rozwijających zaawansowane programy CAR-T (np. Hiszpania, Korea Południowa), aby terapie mogły zostać wdrożone do kliniki, wprowadzono dedykowane rozwiązania systemowe obejmujące uproszczone procedury pozwoleń na wytwarzanie, uruchamianie badań klinicznych czy użycie preparatów w ramach wyjątku szpitalnego, wsparcie akademickich wytwórni oraz silną koordynację między instytucjami nadzorującymi a jednostkami badawczymi. W Polsce kilka projektów CAR-T otrzymało finansowanie, ale brak spójnych mechanizmów wsparcia regulacyjnego powoduje, że rozwój terapii postępuje wolniej i przy większych trudnościach. Chcielibyśmy podkreślić, że jesteśmy gotowi do współpracy z ośrodkami akademickimi, klinicznymi i państwowymi. Widzimy istotną rolę Ministerstwa Zdrowia oraz instytucji nadzorczych (GIF, URPL) – w koordynowaniu działań oraz wdrożeniu rozwiązań pozwalających na rozwój terapii CAR-T. Argumenty kliniczne, ekonomiczne i organizacyjne jednoznacznie wskazują, że rozwój terapii CAR-T ma strategiczne znaczenie zarówno dla pacjentów, jak i dla polskiego systemu ochrony zdrowia. CAR-T zapewnia przełomową skuteczność, wysoką efektywność kosztową i realną szansę powrotu chorych do aktywnego życia. W sytuacji rosnącego globalnego zapotrzebowania, ograniczonej dostępności komercyjnych preparatów oraz coraz bardziej wymagających regulacji dla produktów ATMP wsparcie krajowych inicjatyw CAR-T staje się koniecznością systemową. W tym kontekście szczególnie potrzebny wydaje się dedykowany program pilotażowy dla Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN, który umożliwiłby przejście pełnej ścieżki rozwoju krajowej terapii od wytwarzania plazmidów i lentiwirusów, poprzez produkcję aż po uzyskanie wszystkich wymaganych pozwoleń regulacyjnych. Program tego typu wzmocniłby możliwości rozwoju, usprawnił procesy formalne i regulacyjne dla przyszłych terapii i pozwolił Polsce dołączyć do państw rozwijających własne, niezależne platformy terapii zaawansowanych. Tak więc na podstawie art. 191 Regulaminu Sejmu RP składam interpelację w sprawie konieczności systemowego wsparcia rozwoju krajowych, akademickich terapii CAR-T, w szczególności projektu realizowanego w Instytucie Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda PAN we współpracy z Dolnośląskim Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii, którego celem jest opracowanie pierwszej polskiej terapii CAR-T dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Mając na uwadze powyższe, zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami: Czy Ministerstwo Zdrowia planuje objęcie terapii CAR-T dla szpiczaka plazmocytowego refundacją w ramach programów lekowych, a jeśli tak – w jakim horyzoncie czasowym? Czy Ministerstwo Zdrowia analizuje możliwość systemowego wsparcia rozwoju akademickich terapii CAR-T jako uzupełnienia lub alternatywy dla terapii komercyjnych? Czy rozważane jest uruchomienie dedykowanego programu pilotażowego mającego na celu wsparcie krajowych wytwórni terapii CAR-T, w tym projektu realizowanego w Instytucie Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN? Czy Ministerstwo Zdrowia widzi możliwość współfinansowania infrastruktury GMP niezbędnej do wytwarzania terapii CAR-T w jednostkach akademickich? Jakie działania są podejmowane lub planowane w celu uproszczenia i dostosowania procedur regulacyjnych dla produktów ATMP (w tym CAR-T), w szczególności w zakresie pozwoleń na wytwarzanie, badań klinicznych oraz stosowania wyjątku szpitalnego? Czy Ministerstwo Zdrowia planuje wzmocnienie koordynacji pomiędzy instytucjami nadzorczymi (URPL, GIF) a ośrodkami akademickimi rozwijającymi terapie zaawansowane? Czy resort zdrowia analizował długoterminowe korzyści ekonomiczne wynikające z wdrożenia krajowych terapii CAR-T, w tym ograniczenie kosztów wieloletnich terapii wieloliniowych i hospitalizacji? Rozwój krajowych, akademickich terapii CAR-T ma strategiczne znaczenie zarówno dla pacjentów, jak i dla stabilności polskiego systemu ochrony zdrowia. Wsparcie tych inicjatyw może realnie przełożyć się na poprawę dostępności leczenia, obniżenie kosztów oraz wzmocnienie bezpieczeństwa zdrowotnego państwa. Anna Sobolak Posłanka na Sejm RP

Interpelacja w sprawie wsparcia rozwoju krajowych, akademickich terapii CAR-T oraz stworzenia pierwszej polskiej terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego

01Treść pytania

02Odpowiedzi Ministerstwa1 odpowiedź

03Powiązane

Komentarze do interpelacji