Przejdź do głównej treści
Interpelacja#17763 · X kadencjaOdpowiedziano

Interpelacja w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego dla chorujących na mukowiscydozę

Wysłano: 22 czerwca 2026Wpłynęło: 12 czerwca 2026Oryginał w Sejm API
Analiza AI

Interpelacja nr 17763 dotyczy braku refundowanego leczenia przyczynowego dla ok. 120 chorych na mukowiscydozę z rzadszą mutacją genetyczną, którzy czekają na decyzję refundacyjną dotyczącą leku Alyftrek. Autorka zwraca uwagę, że mimo pozytywnej opinii Rady Przejrzystości i pozytywnej rekomendacji prezesa AOTMiT, uchwała Komisji Ekonomicznej była negatywna, co grozi wykluczeniem tej grupy pacjentów z terapii ratującej życie, dostępnej już dla ok. 1500 innych chorych z częstszymi mutacjami. Adresatem interpelacji jest minister zdrowia, a pytania dotyczą terminu zakończenia postępowania refundacyjnego oraz warunków niezbędnych do wydania pozytywnej decyzji. Na dzień składania podsumowania nie udzielono jeszcze odpowiedzi na interpelację.

Wnioskodawcy · 1 poseł
Iwona Kozłowska
Adresat · Odpowiedział
minister zdrowia

01Treść pytania

Pytanie posłów22 czerwca 2026
Interpelacja w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego dla chorujących na mukowiscydozę Szanowna Pani Minister, przedstawiciele środowiska wspierającego chorych na mukowiscydozę poinformowali mnie o budzącej niepokój sytuacji dotyczącej braku refundowanego leczenia przyczynowego dla grupy chorych liczącej ok. 120 osób. Uprzejmie proszę o odpowiedź na postawione poniżej pytanie. Mukowiscydoza to rzadka, bardzo ciężka, dziedziczna choroba genetyczna, obciążająca wiele układów, a przede wszystkim układ oddechowy. Chorzy leczeni tylko objawowo dożywali średnio 24 lat i najczęściej umierali w dusznościach z powodu niewydolności płuc. Dzięki odważnym decyzjom Ministerstwa Zdrowia w latach 2022–2025 innowacyjne leczenie przyczynowe jest dostępne dla ok. 1500 chorych z najczęstszymi mutacjami chorobotwórczymi. Terapia przyczynowa radykalnie zmieniła perspektywy życiowe pacjentów. Mogą teraz uczyć się, pracować, zakładać rodziny. Ich przewidywana długość życia jest niemal „normalna”. Jak często sami mówią, dostali „drugie życie”. Obecnie grupa ok. 120 osób chorych na mukowiscydozę z nieco rzadszą mutacją chorobotwórczą, pozostających bez terapii przyczynowej, czeka na rozstrzygnięcie procesu refundacyjnego leku Alyftrek, którego skuteczność dla ich profilu genetycznego jest porównywalna, a nawet lepsza od terapii dostępnej od 2022 roku. Z przekazanych mi informacji wynika, że lek Alyftrek zdobył zarówno pozytywną opinię Rady Przejrzystości, jak i pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, natomiast uchwała Komisji Ekonomicznej jest negatywna. Chciałabym zwrócić uwagę, że do tej pory leczenie mukowiscydozy w Polsce było prowadzone na europejskim poziomie i było jednym z niewielu sukcesów, którymi możemy się pochwalić w obszarze chorób rzadkich. Trudno sobie wyobrazić sytuację, gdy z dostępu do terapii ratującej życie zostanie wyłączona grupa 120 osób, chorych na tę samą chorobę, ze wszystkimi jej dramatycznymi konsekwencjami. Uprzejmie proszę o informację: Kiedy planowane jest zakończenie postępowania refundacyjnego dla leku Alyftrek oraz jakie warunki powinny zostać spełnione, aby decyzja ta była pozytywna?

02Odpowiedzi Ministerstwa1 odpowiedź

Podsekretarz stanu Katarzyna Kacperczyk
Treść z PDF
23 lipca 2026

Treść odpowiedzi dostępna tylko w załączniku.

03Powiązane

Inne pytania: Iwona Kozłowska
Wszystkie pytania nadawcy

Komentarze do interpelacji

Wymagane zalogowanie. Zaloguj się, aby skomentować.
Ładowanie