Interpelacja #3144 - Zapytanie w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia dzieci z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC)

Zapytanie w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia dzieci z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) Szanowna Pani Minister, zwracam się z zapytaniem w sprawie systemowego braku zabezpieczenia ciągłości leczenia dzieci chorujących na postępującą rodzinną cholestazę wewnątrzwątrobową (PFIC), w szczególności po zakończeniu udziału w badaniach klinicznych. PFIC jest ciężką, postępującą chorobą rzadką prowadzącą do przewlekłej cholestazy, włóknienia wątroby, marskości, konieczności przeszczepu, a w skrajnych przypadkach do zgonu. W ostatnich latach pojawiły się terapie celowane – inhibitory transportera kwasów żółciowych (IBAT), w tym: Maralixibat, Odevixibat. U części dzieci uczestniczących w badaniach klinicznych wykazano jednoznaczną poprawę kliniczną: redukcję świądu, obniżenie stężenia kwasów żółciowych, poprawę snu i jakości życia, zahamowanie progresji choroby. Jednak po zakończeniu badań klinicznych dzieci te mogą pozostawać bez systemowego zabezpieczenia ciągłości leczenia. W praktyce oznacza to: nagłe przerwanie skutecznej terapii, powrót wysokich stężeń kwasów żółciowych, ryzyko przyspieszonego postępu choroby, konieczność wszczynania długotrwałej procedury RDTL, brak mechanizmu pomostowego chroniącego małoletnich pacjentów. Przerwanie skutecznej terapii u dziecka z chorobą postępującą stanowi poważne ryzyko. W obecnym stanie prawnym brak jest mechanizmu, który gwarantowałby ciągłość leczenia pediatrycznego w sytuacji, gdy terapia wykazała skuteczność kliniczną, lecz nie została jeszcze objęta refundacją. Obecnie: często nie istnieje ustawowy mechanizm pomostowy między badaniami klinicznym a refundacją leku, procedura RDTL bywa czasochłonna i zależna od aktywności konkretnego ośrodka, brak jest jasnych wytycznych co do odpowiedzialności szpitala za złożenie wniosku o RDTL, nie monitoruje się systemowo czasu pozostawania dzieci bez terapii. To powoduje nierówności w dostępie do świadczeń zdrowotnych oraz uzależnia leczenie od determinacji rodziców i sprawności administracyjnej placówki. PFIC w stadium zaawansowanym prowadzi do przeszczepu wątroby. Szacunkowe koszty systemowe obejmują: koszt przeszczepu wątroby (kilkaset tysięcy złotych), wieloletnią immunosupresję, hospitalizacje i leczenie powikłań, koszty społeczne (opieka rodzicielska, absencja zawodowa). W perspektywie wieloletniej koszty te mogą znacząco przekroczyć koszt kontynuacji farmakoterapii inhibitorami IBAT. Z perspektywy ekonomiki zdrowia brak ciągłości leczenia może generować wyższe koszty niż zapewnienie terapii. W związku z powyższym proszę o odpowiedź na pytania: Czy Ministerstwo Zdrowia analizowało systemowy problem braku ciągłości leczenia dzieci kończących udział w badaniach klinicznych? Czy planowane jest wprowadzenie mechanizmu pomostowego gwarantującego nieprzerwane leczenie pediatryczne do czasu decyzji refundacyjnej lub rozstrzygnięcia RDTL? Czy ministerstwo przeprowadziło analizę koszt – efektywność terapii IBAT w kontekście zapobiegania przeszczepom wątroby? Jaki jest średni czas rozpatrywania wniosków RDTL w chorobach rzadkich u dzieci? Czy rozważane są zmiany legislacyjne wzmacniające ochronę małoletnich pacjentów w chorobach ultrarzadkich? Z szacunkiem Norbert Pietrykowski

Zapytanie w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia dzieci z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC)

01Treść pytania

02Odpowiedzi Ministerstwa1 odpowiedź

03Powiązane

Komentarze do interpelacji