Interpelacja #16270 - Interpelacja w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a

01Treść pytania

Pytanie posłów1 kwietnia 2026

Interpelacja w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a Szanowna Pani Minister, zgłosili się do mnie rodzice dzieci chorych na niezwykle rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a (Duszena) – to postępująca, genetyczna choroba objawiająca się osłabieniem mięśni, dotykająca głównie chłopców. Kilka miesięcy temu pojawił się zupełnie nowy lek sterydowy o nazwie Agamree (inaczej wamorolon), który zyskał dość pozytywne opinie, wedle których powoduje on mniejsze skutki uboczne niż inne leki tego typu, jest zmniejszone ryzyko zachorowania na osteoporozę oraz lepszy profil metaboliczny leku co wiąże się z ograniczeniem problemów wagowych. Pragnę nadmienić, że lek znajduje się obecnie w procedurze refundacyjnej. Według informacji, które uzyskałam, lek został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków i wedle jej zaleceń może być podawany od czwartego roku wzwyż, bez górnej granicy wiekowej. Z kolei opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wskazuje na konieczność stosowania leku w następujących ramach czasowo - faktycznych: od 4. do 8. roku życia oraz okoliczność faktyczna, że pacjent musi podnosić się w mniej niż 10 sekund. Te rozbieżności w rekomendacjach i zaleceniach są powodem niepokoju rodziców, którzy zwyczajnie obawiają się, że ich dzieci po przekroczeniu 8. roku życia stracą możliwość przyjmowania, jak wskazują dość skutecznego leku. Ograniczenie w zakresie czasu podnoszenia się pacjenta także jest, przy postępującej chorobie, niezwykle trudne do uniknięcia. Mając powyższe na uwadze, kierując się troską o dobro pacjentów, ich rodziców i opiekunów zwracam się do Pani Minister z uprzejmą prośbą o odniesienie się do przedmiotowych kwestii oraz o odpowiedź: Czy opisywane rozbieżności dotarły wcześniej do wiadomości Pani Minister? Czy będą one miały wpływ, a jeżeli tak, to jaki na trwającą procedurę refundacyjną? Jakie są przyczyny opisywanych rozbieżności w zakresie rekomendacji i zaleceń? Czy jest rozważane zastosowanie rozwiązań dopuszczalnych w świetle obowiązujących przepisów prawa oraz zgodnych z dobrem pacjentów, które pozwolą na stosowanie leku w jak najszerszym zakresie podmiotowym?

Interpelacja w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a

01Treść pytania

02Odpowiedzi Ministerstwa1 odpowiedź

03Powiązane

Komentarze do interpelacji